21 ноября Европейский день муковисцидоза
Ежегодно 21 ноября проводится Европейский день муковисцидоза (European Cystic Fibrosis Awareness Day, ECFAD), созданный в 2006 году по инициативе Европейской ассоциации помощи больным муковисцидозом (Cystic Fibrosis Europe, CFE).
Муковисцидоз относится к орфанным - редким наследственным заболеваниям и наносит системный удар по всему организму. Вся слизь в организме очень густая и вязкая, она постепенно закупоривает легкие, бронхи, печень, железы кишечника, поджелудочную, потовые, половые и слюнные железы. Быстрее всего сдают легкие.
Всю неделю в почти 40 странах Европы организации пациентов проводят мероприятия, связанные с муковисцидозом, с целью привлечения общественного внимания кданному заболеванию, улучшению качества и продолжительности жизни больных муковисцидозом.
В Российском Регистре пациентов с муковисцидозом около 4000.
Средняя продолжительность жизни больных муковисцидозом в России не более 30 лет, притом, что в регионах этот показатель еще ниже. В США и Европейских странах средний показатель достигает 40 лет, есть пациенты пожилого возраста, некоторые из которых старше 60 лет.
Причина развития болезни кроется в дефекте гена, который отвечает за транспорт ионов натрия и хлора через мембрану клеток, в результате во всех органах, которые выделяют слизь, скапливается густое, вязкое содержимое, выделение которого затруднено.
Американская компания Vertex единственная в мире выпускает средства, направленные на коррекцию генетических причин муковисцидоза: Калидеко (разрешен с 6 месяцев), Оркамби (с 2 лет), Симдеко (с 6 лет), и недавно Трикафта(пока с 12 лет). Чем раньше начать приём корректоров, тем меньше пострадает организм.
В США и Европейских странах уже зарегистрировано применение генных корректоров. Но для России данные препараты пока не доступны. Пока только компания Sanofi, выступающая в России дистрибьютором продукции Vertex, летом 2019 года подала в Минздрав РФ заявку на регистрацию Оркамби.
Таким образом, одним из главных девизов Дня муковисцидоза является доступность европейского уровня лечения всем больным муковисцидозом.
На сегодня в России больным муковисцидозом не доступна эта современная медицинская помощь и лекарственное обеспечение по европейским стандартам, дающая новое качество жизни и значительно ее продлевающая.
В России были конечно проведены успешные операции по пересадке легких. И с донорскими легкими есть даже шансы дожить до 50 лет. Но ведь срок и качество жизни пациентов с муковисцидозом напрямую зависят здесь и сейчас от базисной терапии и антибиотиков, которые они получают. Если есть возможность получать необходимые оригинальные лекарственные препараты, то и пересадку легких можно отсрочить, так как это уже крайняя мера.
А по всей стране в последние месяцы происходят массовые замены оригинальных препаратов дженериками, побочные действия которых при пожизненном приеме не изучены.
С российского фармрынка уходят и оригинальные антибиотики - препараты, без которых пациенты с муковисцидозом не могут жить и будут задыхаться от инфекций, пожирающей их легкие.Таким образом фактически обречены на медленную и мучительную смерть.
Мы, пациенты и их родители, просим нас услышать, мы хотим жить, а не выживать!
Подпишите, пожалуйста, две петиции с просьбой не лишать жизни пациентов с муковисцидозом в России:
Комментарии