Отличная новость для больных муковисцидозом с мутацией F508del!!!
Опубликованы данные о 3 фазе комбинированной терапии Lumacaftor и Калидеко для пациентов с F508del. Данные, которые были получены очень позитивные. "Это будет потенциально новое лекарство для более чем 22000 пациентов во всем мире с наиболее распространенной формой муковисцидоза," сказал Jeffrey Leiden, исполнительный директор Vertex.Чтобы начать это лечение для пациентов с мутацией F508del-CFTR, Vertex собирается подать документы для утверждения в Соединенных Штатах и Европе к концу года.
Ivacaftor уже продается компанией Vertex под названием Kalydeco ,а lumacaftor является экспериментальным препаратом. "Это будет первый препарат, который лечит причину болезни таких пациентов," сказал Leiden. «Каждое улучшение функции легких, каждый день проведенный вне больницы, каждый набранный фунт имеет значение."
