Положительная рекомендация для Orkambi ( ivacaftor / lumacaftor ) в качестве терапии МВ у детей
В Комитете Европейского союза по лекарственным препаратам для человека (CHMP) издал положительную рекомендацию для Orkambi ( ivacaftor / lumacaftor ) в качестве терапии муковисцидоза (МВ) у детей. Постановление специально предназначено для педиатрических пациентов в возрасте от 6 до 11 лет с двумя копиями мутации F508del в гене CFTR .
CF, наследственная болезнь, затрагивает около 12 000 человек в возрасте 12 лет и старше в Европе и более 30 000 человек в Соединенных Штатах. Это вызвано дефектным или отсутствующим белком CFTR, результатом мутаций в гене CFT R. Наличие двух копий мутации F508del в гене CFTR - по одному от каждого родителя - является основной причиной CF.
Эта мутация приводит к тому, что белок CFTR практически отсутствует на поверхности клетки, где он контролирует поток воды и помогает ионам входить и покидать клетку. Это приводит к плохим потокам соли и воды в клетку и из нее в нескольких органах, нарастанию толстой и липкой слизи внутри тела и очень соленому потоотделению. Это может вызвать серьезные респираторные и пищеварительные проблемы, а также инфекции.
Orkambi - это комбинированная терапия, разработанная Vertex Pharmaceuticals, которая помогает пациентам с ХС более тонкой слизью. Он состоит из lumacaftor (VX-809) и Kalydeco (ivacaftor) . Lumacaftor помогает транспортировать белок CFTR на поверхность клетки, а Kalydeco помогает активировать белок CFTR, как только он достигнет поверхности.
Orkambi уже имеет одобрение США и ЕС для пациентов с CF в возрасте 12 лет и старше с двумя копиями мутации F508del в гене CFTR . В прошлом году он получил одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения пациентов с CF в возрасте от 6 до 11 лет, после положительных результатов в исследовании 3-й фазы у детей.
Это исследование ( NCT02514473 ) оценивало действие Orkambi у 103 детей в возрасте от 6 до 11 (200 мг lumacaftor и 250 мг Kalydeco каждые 12 часов) по сравнению с плацебо (101 ребенок) в течение 24 недель. Orkambi значительно улучшил функцию легких, способность очищать слизь из легких и количество ионов хлорида, удаляемых через потоотделение, по сравнению с плацебо.
Что касается безопасности, то в ходе исследования был выявлен аналогичный профиль безопасности, который наблюдался в предыдущих исследованиях 3-й фазы детей. Наиболее часто сообщаемые побочные реакции были от легкой до умеренной и включали кашель, обострение легких, лихорадку, головную боль, заложенность носа и инфекцию верхних дыхательных путей.
«Кистозный фиброз - системное, многоцепочечное, прогрессирующее заболевание, присутствующее от рождения», - сказал в пресс-релизе Дэвид Гиллен, глава отдела международных медицинских исследований в Vertex . «Эта рекомендация приближает нас к возможности помочь большему числу людей с CF, у которых в настоящее время нет лекарств для лечения основной причины их заболевания».
Европейская комиссия в настоящее время примет окончательное решение о том, одобрить ли терапию у 6-11-летних. Комиссия обычно следует рекомендациям CHMP.
CF, наследственная болезнь, затрагивает около 12 000 человек в возрасте 12 лет и старше в Европе и более 30 000 человек в Соединенных Штатах. Это вызвано дефектным или отсутствующим белком CFTR, результатом мутаций в гене CFT R. Наличие двух копий мутации F508del в гене CFTR - по одному от каждого родителя - является основной причиной CF.
Эта мутация приводит к тому, что белок CFTR практически отсутствует на поверхности клетки, где он контролирует поток воды и помогает ионам входить и покидать клетку. Это приводит к плохим потокам соли и воды в клетку и из нее в нескольких органах, нарастанию толстой и липкой слизи внутри тела и очень соленому потоотделению. Это может вызвать серьезные респираторные и пищеварительные проблемы, а также инфекции.
Orkambi - это комбинированная терапия, разработанная Vertex Pharmaceuticals, которая помогает пациентам с ХС более тонкой слизью. Он состоит из lumacaftor (VX-809) и Kalydeco (ivacaftor) . Lumacaftor помогает транспортировать белок CFTR на поверхность клетки, а Kalydeco помогает активировать белок CFTR, как только он достигнет поверхности.
Orkambi уже имеет одобрение США и ЕС для пациентов с CF в возрасте 12 лет и старше с двумя копиями мутации F508del в гене CFTR . В прошлом году он получил одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения пациентов с CF в возрасте от 6 до 11 лет, после положительных результатов в исследовании 3-й фазы у детей.
Это исследование ( NCT02514473 ) оценивало действие Orkambi у 103 детей в возрасте от 6 до 11 (200 мг lumacaftor и 250 мг Kalydeco каждые 12 часов) по сравнению с плацебо (101 ребенок) в течение 24 недель. Orkambi значительно улучшил функцию легких, способность очищать слизь из легких и количество ионов хлорида, удаляемых через потоотделение, по сравнению с плацебо.
Что касается безопасности, то в ходе исследования был выявлен аналогичный профиль безопасности, который наблюдался в предыдущих исследованиях 3-й фазы детей. Наиболее часто сообщаемые побочные реакции были от легкой до умеренной и включали кашель, обострение легких, лихорадку, головную боль, заложенность носа и инфекцию верхних дыхательных путей.
«Кистозный фиброз - системное, многоцепочечное, прогрессирующее заболевание, присутствующее от рождения», - сказал в пресс-релизе Дэвид Гиллен, глава отдела международных медицинских исследований в Vertex . «Эта рекомендация приближает нас к возможности помочь большему числу людей с CF, у которых в настоящее время нет лекарств для лечения основной причины их заболевания».
Европейская комиссия в настоящее время примет окончательное решение о том, одобрить ли терапию у 6-11-летних. Комиссия обычно следует рекомендациям CHMP.
