FDA присвоила статус ускоренного рассмотрения тройному комбинированному препарату компании Proteostasis (Протеостазис) для лечения муковисцидоза (CF)
FDAСША присвоила статус ускоренного рассмотрения * тройному комбинированному препарату (Комбо) компании Proteostasis для лечения муковисцидоза (кистозного фиброза).
Данный комбинированный препарат состоит из усилителя, корректора и потенциатора гена CFTR, и предназначен для исправления нарушений, вызываемых мутациями, ведущими к возникновению муковисцидоза ( CF). Состав данного препарата – PTI-428, PTI-801, и PTI-808.
Ведущие организации , занимающиеся адвокацией по МВ (CF) в США и Европе, уже одобрили запланированное клиническое испытание фазы 1 данного комбинированного препарата: CysticFibrosisFoundation’s and EuropeanCFSociety’s clinicaltrialarms,
the TherapeuticsDevelopmentNetwork andthe ClinicalTrialNetwork.
Ожидается, что ускоренный статус будет способствовать более быстрой разработке препарата и рассмотрению заявки на его регистрацию регуляторами. Это статус дает компании Proteostasis возможность более часто контактировать с контролирующими органами. Препарат Комбо будет иметь право на приоритетное рассмотрение регуляторными органами, если он будет соответствовать определенным критериям.
«Присвоение Статуса ускоренного рассмотрения - это еще один позитивный шаг для развития нашего тройного комбинированного препарата и говорит о серьезной неудовлетворенной потребности, которая остается для подавляющего большинства пациентов с МВ ( CF)", - сказал Мину Чхабра , президент и генеральный директор Proteostasis Therapeutics в пресс-релизе.
"Мы считаем, что присвоение этого статуса , а также другие недавние решения регуляторов и организаций по МВ (CF) после появления результатов нашего исследования данной комбинации препаратов PTI-428, PTI-801 и PTI-808, является признанием потенциала данной терапии для МВ”, - добавил Чхабра.
Предыдущие результаты нескольких клинических испытаний, оценивавших безопасность и эффективность каждого из трех модуляторов гена CFTR, отдельно или в комбинации, продемонстрировали их потенциал для восстановления правильной работы гена CFTR», сказал Proteostatis. Данная терапия улучшила функцию легких пациентов с МВ CF и помогла им лучше справляться с симптомами.
Кроме того, результаты клинического исследования на здоровых добровольцев показали, что тройная комбинация безопасна и что участники переносят ее хорошо.
Компания планирует начать новую Фазу 1 испытаний в первой половине 2018 года, а первоначальные результаты появятся во второй половине года.
” Мы считаем, что комбинации модуляторов гена CFTR обещают повысить эффективность лечения для различных групп популяции МВ (CF), включая гетерозиготы F 508 del и гомозиготы F 508 del, пациенты в которых имеют ограниченный доступ к лечению, где недостаточно имеющихся видов терапии или если имеется снижение функции легких с течением времени", - заключил Чхабра.
Мутация F508 DEL Гена CFTR является наиболее распространенной причиной МВ ( CF)
