Калидеко одобрен к применению и с мутацией R117H
29 декабря 2014 компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX ) объявила о получении одобрения от организации по лекарственным средствам и продуктам питания США (Food and Drug Administration - FDA) по применению препарата Калидеко (Ivacaftor) для лечения больных муковисцидозом в возрасте от 6 лет и старше, которые имеют R117H мутацию в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR ).
До настоящего события в США и Европе препарат Калидеко был одобрен к применению у пациентов с мутациями G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P или G1349D. А в Канаде еще и при мутации G970R.
Следует помнить, что препарат Калидеко не эффективен у пациентов с двумя копиями F508del мутацииn (F508del/F508del), а также, что эффективность и безопасность препарата у детей моложе 6 лет еще не изучена.
Подробнее (на английском)
До настоящего события в США и Европе препарат Калидеко был одобрен к применению у пациентов с мутациями G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P или G1349D. А в Канаде еще и при мутации G970R.
Следует помнить, что препарат Калидеко не эффективен у пациентов с двумя копиями F508del мутацииn (F508del/F508del), а также, что эффективность и безопасность препарата у детей моложе 6 лет еще не изучена.
Подробнее (на английском)
Наталия Юрьевна Каширская
