Положительные результаты клинических испытаний трехкомпонентной терапии лечения муковисцидоза
- Курс акций «Вертекс фармасьютикалс» (Vertex Pharmaceuticals) подпрыгнул на 23%, прибавив почти 8 млрд долларов к ее рыночной стоимости, после того как компания сообщила о положительных результатах клинических испытаний экспериментальной трехкомпонентной терапии муковисцидоза, на которой она глубоко специализируется.
- «Вертекс» изучила сочетание уже одобренного «Калидеко» (Kalydeco, ивакафтор) с прототипным тезакафтором (tezacaftor) в комбинации с одной из трех экспериментальных молекул: VX-152, VX-440 или VX-659. Два исследования в фазах II проверили коктейль, включающий VX-152 или VX-440, среди пациентов, страдающих муковисцидозом либо с одной мутацией F508del и одной определяющей минимальную функциональность мутацией F508del/Min, либо с двумя (гомозиготной) мутациями F508del. Третье испытание фазы I протестировало «блюдо» с VX-659 против мутации F508del/Min.
- Пациенты с мутацией F508del/Min, принимавшие VX-152, VX-440 или VX-659, продемонстрировали улучшение прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (FEV1) относительно исходного уровня на 9,7%; 12,0% и 9,6% соответственно. Участники с двумя мутациями F508del, которым назначались VX-152 and VX-440, показали улучшения FEV1 на 7,3% и 9,5%
