ОРКАМБИ одобрен FDA для применения у детей с 6 до 11 лет с двумя F508del мутациями
Компания Vertex 28 сентября 2016 года сообщила, что препарат ОРКАМБИ (ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor)) одобрен FDA для применения у больных муковисцидозом с 6 до 11 лет включительно с обеими мутациями F508del. До этого ОРКАМБИ назначался больным только старше 12 лет. Одобрение базируется на данных исследования 3 фазы по безопасности и эффективности ОРКАМБИ у детей, которые были доложены на 39-й Ежегодной Европейской конференции по муковисцидозу (июнь 2016, Базель). Они же будут представлены на 30-й Ежегодной Североамериканской конференции, которая пройдет 27-29 октября 2016 в Орландо, Флорида.
С информационным письмом Vertex (на английском языке можно ознакомиться по ссылке
